희귀질환 치료제 관련주 편입이유 총 정리 2023

희귀질환 치료제 관련주는 어떤 종목이 있는지 알려드립니다. 희귀질환 치료제 관련주로 왜 주목받고 있는지 종목의 상승 이유까지 확인해 보세요.

✔ 국내 기준 2만명 이하의 질병을 희귀질환으로 정의

✔ 일반의약품 대비 약가 5배↑..독과점 지위도 누릴 수 있어

✔ 글로벌 희귀의약품 시장 2024년까지 연평균 9% 성장 전망

희귀질환(Orphan disease, Rare disease)은 그 뜻이 의미하는 바와 같이 인구의 극히 일부가 앓고 있는 질환을 의미.

희귀질환에 대한 명확한 정의는 유병 인구 수로 정해지는데 그 기준은 국가별로 다름. 미국은 유병인구 20만명 이하, EU(유럽연합)는 18.5만명 이하, 일본은 5만명 이하, 한국은 2만명 이하인 질병을 희귀질환이라 정의. 이를 해당 국가의 전체 인구에 대한 비율을 이용하여 표준화하면 인구 10,000명 당 3~10명 수준.

현재까지 알려진 희귀질환은 7,000~8,000종에 달함. 이 중 80%가 유전질환이며 동일 질환이라 하더라도 환자들 간 증상이나 치료 반응의 편차가 심함.

절대적인 환자수인 인구의 7%를 기준으로 보면 한 자릿수 수준의 시장규모를 예측할 수 있음. 그러나 2016년 기준 희귀의약품은 전체 오리지널 의약품 시장의 16.5%를 차지. 환자 수보다 2배 이상 큰 시장 규모.

더해 글로벌 희귀의약품 시장은 2018년 1343억달러(약 158조원)에서 연평균 9% 성장해 2024년 2230억달러(약 262조원) 규모로 확대될 전망(생명공학정책연구센터).

희귀의약품은 일반의약품보다 약 5배 이상 약가가 높음. 반면 경쟁은 치열하지 않아 개발 시 독점적인 지위를 누릴 수 있는 장점. 정부는 개발을 유도하기 위한 ‘희귀의약품법’ 제정 등 제도적 측면을 이용해 인센티브 부여.

국내에선 희귀의약품으로 지정 시 조건부 허가제도를 통해 임상 2상을 마치고 우선 판매 허가를 받을 수 있음. 또한 시판허가를 받은 날로부터 4년 동안 독점권이 인정. 미국은 임상시험 승인·허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청비용 면제, 세금감면, 품목허가 취득 후 7년간 시장 판매 독점권 등 혜택이 있음.

한편, 정부는 신약개발 확대와 인력 양성, 수출지원 등 제약산업 육성을 위해 8777억원을 투입. 주요 내용은 글로벌 신약개발을 위한 국가 신약개발 지원을 1321억원으로 확대하고, 코로나19 등 감염병 치료제·백신 개발에도 973억원을 지원 등. 특히 혁신 신약·백신 개발을 위한 임상시험을 추진하는 기업에 대한 적극적 투자를 위해 5000억원 규모의 펀드 조성을 추진(2022.05.04).

※ 테마는 종목 추천이 아닌 정보 제공을 목적으로 합니다. 상기 종목의 투자로 인한 책임은 투자자 본인에게 있습니다. 본문에 실린 전망 및 예측은 증권사, 경제연구소, 시장조사기관, 사업보고서 등의 자료를 기반으로 합니다.

희귀질환 치료제 리스트 확인하기

이 글을 끝까지 읽는다면 희귀질환 치료제 관련주에 대해 정확히 파악할 수 있습니다. 희귀질환 치료제 관련주를 통해 급등이 예상되는 종목을 남들보다 먼저 알 수 있습니다.

아래 글을 먼저 읽으시면 자산에 도움을 줄 수 있습니다.

압타바이오(희귀질환 치료제 관련주)

압타바이오 주요 사업

동사는 2019년 6월 코스닥 시장에 상장하여 3가지 독창적인 플랫폼을 바탕으로 혁신신약 개발 사업을 영위하고 있음.
연구개발은 오픈이노베이션 컨셉으로 운영되며, 신약 후보물질 도출 연구 및 컨트롤 타워 역할은 자체 연구인력에 의해 수행되고 있음.
주요 매출 유형은 기술료와 시약판매 매출로 구분되며, 시약의 경우 연구활동 과정 중 생산된 연구용 시약을 고객의 요청에 의해 간헐적 재공정 작업하여 공급하고 있음.

압타바이오 실적과 평가

2023년 3월 전년동기 대비 별도기준 매출액은 90% 증가, 영업손실은 117.9% 증가, 당기순손실은 71.8% 증가.
동사는 동연구계약 및 라이센스계약에 따른 기술료와 시약매출을 매출액으로 인식하고 있음.
현재의 사업전략 상 동사가 개발 중인 파이프라인은 임상2상 진행 후 기술이전 가능성이 클 것으로 판단하고 있으며, 향후 임상 진행중인 파이프라인의 기술이전 시 큰 규모의 기술료 용역 매출이 발생 할 것으로 예상됨.

압타바이오 희귀질환 치료제 관련주로 편입 이유

난치성 항암치료제 등을 주로 개발. 압타(Apta)-DC 플랫폼과 녹스(NOX) 저해제 발굴 플랫폼 등을 기반으로 혈액암, 췌장암, 방광암, 간암 등의 난치성 항암제 파이프라인 개발 중.

이수앱지스(희귀질환 치료제 관련주)

이수앱지스 주요 사업

2001년 설립된 동사는 바이오의약품의 연구개발을 주요사업으로 영위하고 있는 이수그룹 계열회사임.
혈전형성을 억제하는 항체치료제인 클로티냅, 유전성 희귀질환인 고셔병과 파브리병을 치료하기 위한 효소치료제인 애브서틴과 파바갈을 개발하여 판매 중임. 현재 후속 제품 4개가 진행 중에 있음.
바이오의약품 개발 사업 외에 세계의 희귀의약품을 국내도입과 판매 사업을 진행하고 있으며 2018년부터 윌슨병 치료제 트리엔탑을 판매 중임.

이수앱지스 실적과 평가

2023년 3월 전년동기 대비 별도기준 매출액은 20.4% 증가, 영업손실은 29.3% 감소, 당기순손실은 12.4% 감소.
애브서틴의 수요 확대로 매출이 큰 성장을 지속함에 따라 영업손실이 꾸준히 감소하고 있음.
ISU203은 세포주 구축 및 생산 공정 개발을 완료하고, 비임상시험을 개시, 2023년 4분기에 라이선스 아웃 활동으로 사업화에 속도를 낼 계획임.

이수앱지스 희귀질환 치료제 관련주로 편입 이유

고셔병, 파브리병과 같은 희귀질환 치료제를 바이오시밀러로 개발 및 판매중인 업체.

펩트론(희귀질환 치료제 관련주)

펩트론 주요 사업

동사는 1997년 설립 이후 펩타이드 공학 및 약효지속화 기술을 바탕으로 약효지속성 의약품의 설계와 제조기술 개발, 펩타이드의 합성기술 개발과 신물질 발굴 등을 수행하고 있음.
주요 파이프라인은 크게 전립선암 치료제, 말단비대증 치료제, 2형 당뇨병치료제, 퇴행성신경질환 치료제 등으로 구분.
주사제 완제 생산 가능한 GMP 제조시설을 보유, 여기서 생산한 의약품으로 파킨슨병 임상시험 및 전립선암 치료제 생동시험을 진행중임.

펩트론 실적과 평가

2023년 3월 전년동기 대비 별도기준 매출액은 58.2% 감소, 영업손실은 95.5% 증가, 당기순손실은 97.7% 증가.
연구개발비 부담으로 영업손실 시현중이나 장기간의 투자가 필요하고 연구비 비중이 타 산업에 비해 매우 높다는 특성을 감안할 필요 있음.
오송 공장 준공 및 KGMP 인증 획득으로 플랫폼 기술인 SmartDepot 기술 적용 연구 진행. 퇴행성신경질환 치료제의 파킨슨병에 대한 국내 임상2상 진행 중.

펩트론 희귀질환 치료제 관련주로 편입 이유

고셔병, 파브리병과 같은 희귀질환 치료제를 바이오시밀러로 개발·생산. 글로벌 희귀의약품을 국내도입해 판매하는 사업도 영위. 2018년부터 윌슨병 치료제 트리엔탑을 판매.

메지온(희귀질환 치료제 관련주)

메지온 주요 사업

2002년 동아제약에서 동아팜텍으로 분사하여 2013년 현 상호로 변경하였으며 신약후보 물질의 도입, 개발, 기술이전 사업을 영위 중인 C&D업체임.
동아에스티 발기부전치료제 자이데나의 성분 유데나필의 북미와 러시아, 멕시코 특허 보유로 마일스톤과 국내의료기기 부문 매출이 주 수익원임.
발기부전증 및 전립선비대증, 발기부전증과 전립선비대증의 동시적응증, 폰탄수술 치료제 등의 용도로 유데나필의 임상 3상 진행 중에 있음.

메지온 실적과 평가

2023년 3월 전년동기 대비 연결기준 매출액은 16.6% 증가, 영업손실은 6.4% 감소, 당기순손실은 40.6% 감소.
해외시장 불안으로 비용은 여전히 높은 수준이지만 판관비 소폭 절감과 더불어 매출이 안정적으로 성장하여 영업손실폭은 감소하였음.
동사는 특허권 양수도계약을 통하여 미국, 캐나다, 멕시코, 러시아 등 4개국에서 유데나필에 대해 관련된 모든 특허권을 보유하고 있음.

메지온 희귀질환 치료제 관련주로 편입 이유

신약후보 물질의 도입, 개발, 기술이전 사업 영위. 발기부전치료제 자이데나의 성분 유데나필의 북미와 러시아, 멕시코 특허 보유. 발기부전증 및 전립선비대증, 발기부전증과 전립선비대증의 동시적응증, 폰탄수술 치료제 등의 용도로 유데나필의 임상 진행 중.

코아스템켐온

희귀/난치성질환에 대한 줄기세포치료제의 개발 및 제조를 전문으로 하는 바이오 제약업체. 국내 시판중인 루게릭병 치료제인 ‘뉴로나타-알주’가 희귀의약품으로 지정.

안트로젠(희귀질환 치료제 관련주)

안트로젠 주요 사업

동사는 2000년 3월 설립된 바이오 벤처기업으로, 바이오 의약품의 일종인 세포치료제 중 다양한 조직의 세포로 분화하는 능력을 가진 줄기세포를 기반으로 치료제를 개발 및 생산하고 있음.
세계 최초로 희귀질환인 크론성 누공 질환에 대한 지방유래 줄기세포치료제인 큐피스템을 개발하였으며, 현재 시판중임.
주요 파이프라인으로는 당뇨병성 족부궤양 치료제(미국 임상 2상), 이영양성수포성 표피박리증 치료제(일본 임상 3상 진행중)가 있음.

안트로젠 실적과 평가

2023년 3월 전년동기 대비 별도기준 매출액은 7.4% 감소, 영업손실은 0.1% 증가, 당기순이익 흑자전환.
폐동맥고혈압 환자의 운동능력 및 증상개선 치료제인 레모둘린의 정체 및 큐피스템 매출 감소. 여전히 고비용 구조 상태에서 수익성 정체된 모습.
레모둘린의 매출액 회복될 것으로 예상하고, 탈모치료제와 기능성화장품 시장의 확대로 줄기세포 분야 매출이 증가 추세에 있어 향후 실적개선 기대.

안트로젠 희귀질환 치료제 관련주로 편입 이유

ALLO-ASC-SHEET 이영양성 수포성표피박리증(Epidermolysis Bullosa) 미국 임상 2상. 또한 일본에서 희귀질환 의약품으로 지정. 이영양성 수포성 표피박리증이란 콜라겐7(Collagen 7)을 만드는 유전자(COL7A1)에 결함이 생겨 경미한 자극에도 피부에 물집이 생기면서 피부가 벗겨지는 희귀질환.

아이큐어(희귀질환 치료제 관련주)

아이큐어 주요 사업

동사는 2000년 5월에 설립되어, 경피약물전달시스템에 관한 원천기술을 바탕으로 패취형 의약품 개발 및 제조와 화장품 OEM, ODM 사업을 영위함.
경피약물전달시스템 기술을 기반으로 한 도네페질 패취 개량신약 국내 임상 3상에 성공하여 2021년 11월 품목허가 승인을 획득, 2022년 8월 상업화하였음.
경피약물전달시스템 기술력과 ISO9001, ISO14001 인증을 획득한 화장품 공장을 통해 OEM, ODM 사업을 영위함.

아이큐어 실적과 평가

2023년 3월 전년동기 대비 연결기준 매출액은 14.7% 증가, 영업손실은 1.4% 감소, 당기순손실은 4% 증가.
도네페질 패치를 글로벌 본격 진출 위해 동남아시아 지역 라이센싱 및 공급계약 체결 등 해외 판권 계약 체결에 역점을 두고 있음.
국내 시장 신규 제품 출시 및 거래처 확대 등 매출 증대 뿐만 아니라 구조적인 원가절감 프로젝트 가동도 병행하고 있음.

아이큐어 희귀질환 치료제 관련주로 편입 이유

원광대학교와 퇴행성신경계 질환에 관한 기술 협약을 맺고 치매, 파킨슨병과 더불어 루게릭질환 한약제제인 메카신을 제품화하기 위한 상호협약을 체결.

티움바이오(희귀질환 치료제 관련주)

티움바이오 주요 사업

동사는 희귀/난치성 질환에 대한 치료제를 연구개발하는 기업이며 합성의약품 및 바이오의약품 양 분야의 신약 창출시스템을 보유하고 있음.
국내 바이오신약으로는 최초로 미FDA 승인을 받은 혈우병 치료제 ‘앱스틸라’의 핵심 연구진이 바이오신약을 연구개발중.
2021년 5월 CDO(Contract Development Organization) 전문 회사인 프로티움사이언스를 신규 설립.

티움바이오 실적과 평가

2023년 3월 전년동기 대비 연결기준 매출액은 669.2% 증가, 영업손실은 31.5% 증가, 당기순손실은 88.9% 증가.
동사의 신약후보물질 TU2670은 Elagolix 대비 우수한 효능 및 안전성으로 동일 기전 내에서 ‘Best in Class’ 치료제로 개발될 것으로 기대됨.
비임상 및 임상시험에 필요한 원제 및 완제의 생산은 일정기준을 충족하는 CMO를 통해서 외주가공 형태로 제조.

티움바이오 희귀질환 치료제 관련주로 편입 이유

희귀난치 질환 중심의 바이오 업체. 주요 파이프라인으로는TU2670 (자궁내막증, 자궁근종), TU2218(특발성폐섬유증, 면역항암제), TU7710 (혈우병우회인자), TU7918(B형 혈우병)을 연구 중.

오스코텍(희귀질환 치료제 관련주)

오스코텍 주요 사업

2007년 코스닥시장에 상장. 합성신약, 기능성 소재, 치과용 골이식재 사업을 영위하는 업체임.
고형암(비소세포폐암, 삼중음성 유방암 등)과 혈액암(급성골수성백혈병), 자가면역질환(류마티스성관절염,면역성혈소판감소증 등) 관련하여 세포내 비정상적으 로 활성화 되어있는 키나제를 억제하는 표적치료제를 개발함.
관절염, 항암제 등과 관련한 질환의 신약개발에 주력하고 있으며, 개발과정에서 얻어진 연구산물을 제품화 시켜 판매 중임.

오스코텍 실적과 평가

2023년 3월 전년동기 대비 연결기준 매출액은 11.4% 증가, 영업손실은 13.2% 감소, 당기순손실은 31.1% 감소.
신약개발 사업은 2종에 대하여 임상시험 진행 중. 표적항암제 폐암 치료물질은 임상 1, 2상 완료. 자가면역 치료제는 RA질환 임상 2a 완료 후 ITP질환에 대해 글로벌 임상 2a 시험 진행 중.
2022년 3월, 카나프테라퓨틱스와 신규면역 항암제 치료제 개발을 위한 기술도입 및 공동연구 계약을 체결함.

오스코텍 희귀질환 치료제 관련주로 편입 이유

SKI-G-801 급성 골수성 백혈병(Acute myeloid leukemia) 미국 임상 1상.

비엘(희귀질환 치료제 관련주)

비엘 주요 사업

HumaMAX® platform과 MucoMAX® platform 원천기술에 대한 세계적 원천특허 및 용도특허를 근간으로 1999년 12월 설립되어 2016년 코스닥 시장에 상장됨.
MucoMAX®을 이용한 신약개발사업(자궁경부전암 치료제, 백신 아쥬반트)과 의약품 유통사업을 영위.
신규사업으로 이스라엘 와이즈만연구소의 기술지주회사인 예다와 합작하여 설립한 이스라엘 현지법인인 퀸트리젠을 통한 바이오항암신약개발사업을 추진하고 있음.

비엘 실적과 평가

2023년 3월 전년동기 대비 연결기준 매출액은 5.6% 증가, 영업손실은 30.5% 감소, 당기순손실은 71.8% 감소.
전년동기 대비 매출 증가 및 인건비 및 판관비등의 비용 절감 노력으로 영업손실 폭 감소.
면역증진 기능성 원료인 폴리감마글루탐산을 사용한 건강기능식품 ‘면역88골드’를 출시하였으며, 폴리감마글루탐산의 미국 수출을 위하여 미국 FDA에 신규 건강기능 식품원료를 신청, 2023년 최종 승인됨.

비엘 희귀질환 치료제 관련주로 편입 이유

바이오신약 및 소재 개발 업체. 희귀질환 뒤쉔 근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy) 치료제 ‘BLS-M22’ 임상 2상 계획 중.

한미약품(희귀질환 치료제 관련주)

한미약품 주요 사업

의약품 제조 및 판매를 주 사업목적으로 하고 있으며 주요 제품으로는 고혈압치료제(아모디핀), 복합고혈압치료제(아모잘탄) 등이 있음.
원료의약품 제조 및 판매업을 영위하는 한미정밀화학 및 의약품 제조 및 판매업 영위 업체 북경한미약품유한공사를 주요 자회사로 보유하고 있음.
호중구감소증 치료제 롤론티스 및 얀센에 기술 이전한 비만치료제 HM12525A, NASH 치료제 HM15211 임상에 따른 파이프라인 경쟁력을 확보함.

한미약품 실적과 평가

2023년 3월 전년동기 대비 연결기준 매출액은 12.5% 증가, 영업이익은 46.6% 증가, 당기순이익은 121.1% 증가.
복합고지혈증치료제 ‘로수젯’, 복합고혈압치료제 ‘아모잘탄’, 역류성식도염치료제 ‘에소메졸’ 등이 주요제품으로 지속적인 수요에 따라 매출이 꾸준히 성장하고 있음.
2022년에 복합고혈압치료제 ‘메이야핑’ 을 출시하였으며, 북경한미약품유한공사는 R&D네트워크 시너지를 통해 글로벌 신약 개발에도 앞장서고자 함.

한미약품 희귀질환 치료제 관련주로 편입 이유

‘Poziotinib’ – EGFR Exon20 변이 비소세포폐암 환자를 대상으로 하는 치료제 개발. 이 폐암의 미국 내 환자 수는 약 7,200명 미만으로 희귀질환. 또한 미 FDA(식품의약처)으로부터 희귀질환치료 후보물질 고인슐린혈증 치료제 ‘랩스글루카곤 아날로그(HM15136)’와 단장증후군 치료제 ‘랩스GLP-2 아날로그(HM15912)’ 임상 2상.